Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε νέα θεραπεία για τη Φαινυλκετονουρία
Η PTC Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη δραστική ουσία σεπιαπτερίνη για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με φαινυλκετονουρία (PKU). Πρόκειται για μια καινοτόμα θεραπευτική επιλογή με ευρεία ένδειξη, η οποία δεν εξαρτάται από την ηλικία ή τη βαρύτητα της νόσου, καλύπτοντας το σύνολο του πληθυσμού με PKU.
Η Ευρωπαϊκή έγκριση βασίζεται σε υψηλής στατιστικής σημασίας αποτελέσματα από την κλινική μελέτη Φάσης 3 APHENITY, καθώς και σε στοιχεία για το μακροπρόθεσμο θεραπευτικό αποτέλεσμα και για τη δυνατότητα των συμμετεχόντων να χαλαρώσουν τους περιορισμούς στη διατροφή τους κατά την επέκταση της μελέτης APHENITY.
Η ανακοίνωση της έγκρισης ήρθε λίγες μόλις ημέρες πριν την Παγκόσμια Ημέρα Φαινυλκετονουρίας, στην οποία είναι κάθε χρόνο αφιερωμένη η 28η Ιουνίου, προσδίδοντας ιδιαίτερο συμβολισμό στη φετινή επέτειο. Η χρονική αυτή συγκυρία υπογραμμίζει τη σημασία της συνεχούς προόδου στην έρευνα, καθώς και της πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες, οι οποίες μπορούν να βελτιώσουν ουσιαστικά
Content Original Link:
" target="_blank">
